Científicos de Nueva York desarrollaron fármaco que combatiría el Alzheimer

Investigadores de la Facultad de Medicina Albert Einstein de Nueva York han diseñado un fármaco experimental que potencia un tipo de autofagia, un mecanismo natural de limpieza celular que elimina las proteínas no deseadas y que es capaz de revertir los síntomas de la enfermedad de Alzheimer en ratones, el paso previo para que funcione en humanos.

El estudio, publicado hoy en la revista Cell, ha sido dirigido por una de las científicas más destacadas de España, Ana María Cuervo, doctora titular de la Cátedra Robert y Renée Belfer para el Estudio de las Enfermedades Neurodegenerativas y codirectora del Instituto de Investigación sobre el Envejecimiento en el Albert Einstein College of Medicine de Nueva York.

"Los descubrimientos en ratones no siempre se trasladan a los humanos, especialmente en la enfermedad de Alzheimer", y "no queremos crear falsas expectativas" advierte Cuervo, pero, con esta investigación, "pensamos que podría funcionar porque lo único que estamos haciendo es reponer una función de la célula al nivel juvenil", explica la doctora a EFE.

Para ello, "básicamente usamos la forma natural en que las células eliminan la toxicidad en una persona joven", insiste.

El compuesto reactiva la autofagia mediada por chaperonas (AMC), un proceso de limpieza celular clave para la salud y el envejecimiento, descubierto por esta bióloga celular en los 90.

En este trabajo, la doctora Cuervo demuestra que la pérdida de AMC en las neuronas contribuye al desarrollo del alzhéimer en animales y viceversa, que en modelos de alzhéimer la AMC está disminuida, lo que significa que los fármacos para reactivar esta forma de autofagia podrían tratar las enfermedades neurodegenerativas.

Estas investigaciones han sido la base del fármaco desarrollado por Cuervo, un compuesto que mejora la AMC elevando los niveles de un componente clave: el receptor LAMP2A, que recibe a las proteínas dañadas unidas a las chaperonas para destruirlas en los lisosomas (los 'puntos limpios' en los que se elimina la basura celular).

Este compuesto, denominado CA, restaura el LAMP2A a niveles juveniles y ayuda a la AMC a deshacerse de la tau y otras proteínas defectuosas para que no forme cúmulos tóxicos.

El medicamento, suministrado a dos modelos diferentes de ratón de la enfermedad de Alzheimer durante 4 a 6 meses, mejoró la memoria, la depresión, la ansiedad y la capacidad motora sin dañar otros órganos.

"El fármaco no ataca la causa del alzhéimer, sino la consecuencia, que es la acumulación de proteínas tóxicas dentro de la célula, la que causa los síntomas. Por eso, si funciona esperamos poder mantener a los pacientes asintomáticos, como cuando tenían 20 años", detalla la doctora.